Boleh 25, 2020/Bio Valley BIOON/--memintas Pharma adalah sebuah syarikat biopharmaceutical yang memberi tumpuan kepada pembangunan dan pengkomersilan terapi novel untuk rawatan penyakit yang progresif, bukan virus. Terbaru, syarikat itu mengumumkan bahawa, berdasarkan perbincangan awal minggu lepas, pentadbiran makanan dan dadah AS (FDA) telah memaklumkan kepada Syarikat bahawa Mesyuarat Jawatankuasa Penasihat (AdCom), yang dijadualkan secara tentatif untuk 9 Jun, 2020, telah ditangguhkan. Kandungan mesyuarat yang melibatkan Oaliva dadah Syarikat (asid obeticholic, OCA, asid obeticholic) untuk rawatan Non-alkohol steatohepatitis (NASH) yang disebabkan oleh hati permohonan dadah baru (FIBROSIS). Selepas berita dikeluarkan, harga saham memintas menjunam 15%.
Kelewatan adalah disebabkan oleh keperluan FDA untuk mengkaji semula data tambahan, yang syarikat merancang untuk menghantar minggu ini. FDA telah menyatakan bahawa ia akan menubuhkan tarikh AdCom yang baru dalam masa terdekat. Memintas sekarang menjangkakan bahawa Ulasan FDA daripada NDA akan melebihi tarikh tindakan target Jun 26, 2020 dalam "ubat preskripsi pengguna Akta (PDUFA)".
Pada akhir November 2019, FDA menerima NDA Ocaliva dan diberi keutamaan Review. Aplikasi NDA mempercepatkan kelulusan Ocaliva untuk rawatan fibrosis yang disebabkan oleh bukan alkohol steatohepatitis (NASH). Pada masa itu, FDA telah ditetapkan tarikh sasaran PDUFA pada 26 Mac 2020.
Ia adalah bernilai menyebut bahawa kelewatan ini bukan kali pertama ia telah ditangguhkan. Malah, ia telah ditangguhkan 2 kali sebelum. Kali pertama adalah pada pertengahan Disember 2019. Memintas mengumumkan bahawa FDA telah memaklumkan kepada Syarikat bahawa ia telah menangguhkan masa tentatif Mesyuarat AdCom kepada 22 April, 2020, dan tarikh sasaran PDUFA akan dilanjutkan dengan sewajarnya. Kali kedua adalah pada akhir Mac 2020, memintas sekali lagi mengumumkan bahawa FDA ditangguhkan Mesyuarat AdCom sehingga Jun 9 kerana wabak baru coronavirus ventilator (COVID-19). Kelewatan terbaru ini juga merupakan kelewatan ketiga.
Dalam tempoh 2 tahun yang lalu, banyak lawan dalam bidang NASH telah mengalami halangan, termasuk Sains Gilead, jadi memintas kedudukan utama tidak berubah. Kelewatan terkini tidak akan membiarkan pesaing lain diguna pakai.
Di Amerika Syarikat, NASH dijangka menjadi punca utama pemindahan hati secepat 2020. Jika diluluskan, Ocaliva akan menjadi kaedah pertama yang boleh digunakan untuk merawat pesakit dengan fibrosis hati yang disebabkan oleh NASH. Ia adalah terutamanya bernilai menyebut bahawa dari segi NASH, OCA adalah satu-satunya dadah penyelidikan yang diberikan kelayakan dadah yang berkejayaan (BTD) oleh FDA. Ia juga merupakan ubat penyelidikan pertama di dunia untuk memasuki dan menjadi yang pertama untuk berjaya melengkapkan Fasa III ujian klinikal.
Pada bulan Disember 2019, keputusan positif daripada analisis jangka pertengahan kajian fasa III penilaian semula yang menilai Ocaliva (asid obeticholic, OCA, obeticholic acid) dalam rawatan fibrosis disebabkan oleh steatohepatitis bukan alkohol (NASH) telah diterbitkan dalam Lancet (Lancet). Ini juga penerbitan peer-Review pertama untuk menilai keputusan positif kajian klinikal utama ubat menyiasat untuk NASH.
Kajian telah dijalankan pada pesakit dengan tahap 2 atau 3 hati fibrosis kerana NASH dan menilai keberkesanan dan Keselamatan dua dos OCA (10 mg dan 25 mg sekali sehari) berbanding dengan plasebo.
Dalam analisis keberkesanan utama, pada analisis jangka pertengahan 18 bulan yang dirancang, berbanding dengan plasebo, endpoint harian daripada 25 mg dos 0CA mencapai peningkatan fibrosis (≥ 1 peringkat) dan NASH tidak merosot endpoint primer (p = 0.0002). Selain itu, berbanding dengan Kumpulan plasebo, bahagian yang lebih tinggi pesakit dalam 25 mg dos Kumpulan rawatan OCA mencapai endpoint utama penghapusan NASH dan tidak lebih teruk hati fibrosis.
Zobair M. Younossi, Profesor dan Ketua Jabatan Perubatan di sekolah Inova Fairfax of Medicine, Pengerusi Jawatankuasa Pemandu semula, dan pengarang pertama artikel, berkata: "kajian fasa yang positif yang pertama tahun III dalam bidang NASH mewakili bidang ini Hepatologi lembangan saliran sebenar. Kesan anti-fibrosis yang diperhatikan selepas 18 bulan rawatan OCA dalam kajian semula ini adalah amat bermakna kerana fibrosis adalah peramal yang paling penting bagi kegagalan hati dan kematian pada pesakit NASH.
Ocaliva adalah penerima farnesoid X (FXR) agonist. FXR adalah penerima nuklear yang dinyatakan dalam hati dan usus kecil. Ia adalah pengawal selia utama asid hempedu, keradangan, fibrosis, dan laluan metabolik. Di Amerika Syarikat, Ocaliva telah diluluskan untuk penyenaraian pada Mei 2016 untuk rawatan yang rendah biliari cholangitis (PBC). Pada masa ini, ocaliva sedang dibangunkan untuk merawat pelbagai penyakit hati yang kronik, termasuk NASH, sclerosing cholangitis, dan hempedu atresia.
Non-alkohol steatohepatitis (NASH) adalah penyakit hati progresif yang teruk yang disebabkan oleh pengumpulan yang berlebihan lemak hati yang menyebabkan keradangan kronik, membawa kepada progresif fibrosis (parut), yang boleh membawa kepada Cirrhosis, kegagalan hati, kanser hati, dan kematian. Advanced fibrosis dikaitkan dengan peningkatan ketara dalam morbiditi dan mortaliti yang berkaitan dengan hati dalam pesakit NASH.
Menurut "alam" majalah, NASH telah menjadi penyebab kedua yang paling biasa pemindahan hati selepas Hepatitis yang kronik C di Amerika Syarikat, dan dijangka menjadi penyebab utama pada tahun 2020. Pada masa ini, pasaran NASH telah mencapai kami $40,000,000,000.
Sumber: Gade Chemical Network